Investigadores de la Universidad de Yale han desarrollado una nueva familia de agentes operativos de ARN que prometen promover la terapia génica y al mismo tiempo reducen algunos de los riesgos inherentes relacionados con el procesamiento tradicional del genoma. El avance se trata de mejorar las técnicas de edición de ARN mensajero (ARNm) que evitan cambios permanentes en el ADN que pueden resultar de una cirugía genética convencional.
Históricamente, el campo de la edición de ARN se ha enfrentado a los desafíos con las herramientas existentes que son engorrosas de implementar o ser tóxicas para las células humanas. Las nuevas herramientas, conocidas como R-ACB y R-CAS9, se derivan de un mecanismo de trabajo de genes previamente conocido, CRISPR-CAS9, que depende de secuencias de ADN específicas para editar los organismos tomados. Mediante el uso de una actividad orientada al ARN que se encuentra en la enzima ISCB relacionada con CRISPR, el equipo de Yale ha desbloqueado un método poderoso y más seguro para la modificación de ARN.
Ailong Ke, profesor de biofísica molecular y bioquímica en la Facultad de Medicina de Yale, enfatizó la simplicidad de su solución. “Descubrimos una actividad de orientación de ARN robusta que está oculta en ella [the CRISPR tool] Y desató su poder oculto para enfocar el ARN «, dijo, como resultado de la simple elegancia de su descubrimiento. Chventao Xu, un empleado de posgrado y autor principal, señaló que la comprensión estructural de ISCB ha facilitado el desarrollo de estas herramientas, que tienen un gran potencial para la investigación genómica y las aplicaciones médicas.
KE describió R-CB y R-Cas9 como ‘la armima suiza para el procesamiento de ARN’, y enfatizó su utilidad versátil en la manipulación de las funciones de ARNm, la demolición del ARNm dirigido o los errores genéticos correctivos en las hilos de ARNm. Solo pueden considerar diferentes tipos de intervenciones genéticas a nivel de ARN, lo que amplía considerablemente las posibilidades de aplicaciones terapéuticas.
El equipo de investigación planea evaluar aún más la efectividad de R-CHB y R-CAS9 en entornos de laboratorio, dirigido a su potencial para curar trastornos genéticos raros y mejorar los procesos de curación de heridas. KE expresó un entusiasmo particularmente por las reacciones de desplazamiento trans posible por R-CB, y declaró que podrían conducir a las correcciones de transformación de mutaciones genéticas.
Los investigadores de Yale opinan que estas herramientas innovadoras son un importante salto hacia adelante en la medicina genómica, lo que brinda la esperanza de una amplia gama de aplicaciones médicas y al mismo tiempo aborda los problemas de seguridad asociados con las técnicas tradicionales para el procesamiento de genes.
