Un progreso pionero en la medicina genética se originó en la Universidad del Noroeste, donde los químicos han desarrollado una nueva nanoestructura que ha sido diseñada para mejorar la entrega de agentes de procesamiento de genes CRISPR. Las nanopartículas lipídicas antes mencionadas de ácidos nucleicos esféricos (SNA LNP), estas estructuras minúsculas incluyen enzimas Cas9, incluidas en la plantilla de ADN en una escala densa de ADN. Este innovador sistema de entrega promete mejorar significativamente la eficiencia y la seguridad del procesamiento de genes al garantizar la entrega dirigida a órganos y tejidos específicos.
En las pruebas de laboratorio sobre células humanas y animales, los SNA LNP exhibieron una capacidad impresionante para introducir células hasta tres veces más efectivamente que los sistemas de partículas lipídicas estándar, como las utilizadas en las vacunas Covid-19. Además, estas nuevas nanoestructuras mostraron una menor toxicidad y triplicaron la eficiencia del procesamiento de genes. Superaron los métodos existentes para la reparación precisa del ADN mejorando las tasas de éxito en más del 60%.
Este estudio fue publicado en el procedimiento de la Academia Nacional de Ciencias y enfatiza el papel crucial que juega la estructura de un material de nanom para determinar su efectividad, un concepto centralmente en el área incipiente de la nanomedicina estructural. El equipo de investigación, dirigido por Chad A. Mirkin, enfatiza que aunque CRISPR es una herramienta poderosa con el potencial de corregir defectos genéticos y combatir enfermedades, su efectividad depende de la liberación exitosa de sus componentes en las células derechas del cuerpo.
Los métodos de entrega actuales dependen principalmente de vectores virales, que pueden provocar una respuesta inmune o nanopartículas lipídicas, que a menudo tienen dificultades para liberar su carga genética de manera efectiva. Mirkin señaló que solo una pequeña fracción de los componentes CRIP generalmente alcanza el núcleo de las células objetivo, lo que resulta en resultados ineficientes del procesamiento de genes.
Para abordar estos desafíos, el equipo de investigación utilizó ACuties Nucleicas Sferic (SNA), una forma de material genético desarrollado en el Laboratorio Mirkin. Estas estructuras de 50 nanómetros tienen propiedades inherentes que facilitan la entrada celular, de modo que los hilos cortos se integran en sus superficies que pueden interactuar con los receptores celulares. Esto permite utilizar la orientación definida por el usuario de tipos de celdas específicos, lo que mejora la eficiencia de la entrega de CRISPR.
Después de sintetizar SNA LNP llenos de materiales CRISPR, los investigadores los probaron en varios cultivos celulares, incluidas las células de la piel, los glóbulos blancos y las células renales. Los resultados mostraron una eficacia significativa en la entrega exitosa de CRISPR y la realización de modificaciones genéticas complejas.
Los próximos pasos para el equipo de Mirkin incluyen probar el sistema LNP-SNA en varios modelos de enfermedad in vivo. Además, el spin-off de la biotecnología de Northwestern, Flashpoint Therapeutics, trabaja en conjunto para acelerar la comercialización de esta tecnología prometedora para estudios clínicos.
Mirkin expresó optimismo sobre el futuro de CRISPR en medicina, que establece que el diseño del vehículo de entrega es crucial para utilizar todo el potencial terapéutico de las tecnologías de operación génica. Al integrar CRISPR con métodos de administración innovadores, la investigación marca un paso significativo en terapias genéticas efectivas que podrían transformar el tratamiento médico y el manejo de la enfermedad.
